FDA批准依维莫司治疗结节性硬化症相关性胃

2012年4翌年26日，博拉母公司与美国食品药品管理局(FDA)同年，已批准后Afinitor(依维莫司)应用于放射治疗结节性抑郁症(TSC)病患的不应立即手术后的脾血管壁平滑肌脂肪瘤。该药的审核得到了FDA的优先审查，后者适应用于带来重要进展的用药或现在能够合理放射治疗的性疾病的新放射治疗手段。 Afinitor通过抑止mTOR——一种参与多种致癌通道的蛋白质——而造就。据博拉母公司介绍，TSC是由TSC1和/或TSC2突变缺失导致的性疾病。当这些突变存在缺失时，mTOR的活性增强，从而导致不高效率的细胞繁殖和增殖、血管壁繁殖，以及细胞糖类扭转。根据临床前分析，通过抑止这一波形通道里的mTOR活性，依维莫司可降极低细胞增殖和血管壁繁殖。 Afinitor的安全性和合理性在一项纳入118例病患的临床、抗抑郁药相符合临床试验里得到了确证。经过随机分组，2/3的病患应应用于Afinitor，1/3的病患应应用于抗抑郁药。用药最长可达4年，但抗抑郁药组病患如果在分析后曾显现出脾明显进展则可以应应用于Afinitor。受试者均为双侧脾，而且大约40%已经接受了手术后以控制出血。这项试验力图评估放射治疗后减小或消失的几率。结果表明，半数病患的放射治疗时间太少8个翌年，应应用于Afinitor的病患42%显现出实质性减小并且平均短时间超过5个翌年。而应应用于抗抑郁药的病患无1例显现出减小。 在接受依维莫司放射治疗的病患里，最故常通报的不良事件为口炎，最罕见的3或4级不良反应为口炎、闭经、和惊厥，最罕见的研究室异故常为高胆缺乏症、高一甲基缺乏症和糖尿病，最罕见的3或4级研究室异故常为极低磷缺乏症。本项分析里观察到的不良事件基本符合依维莫司放射治疗TSC的推断特征。